Στη χώρα μας, σύμφωνα με τις τελευταίες καταγραφές, συναντιούνται 350 με 500 σπάνια νοσήματα τα οποία επηρεάζουν πάνω από 500.000 ασθενείς. Μάλιστα εξ αυτών το 50% είναι παιδιά, με τους επιστήμονες ανά τον κόσμο να αναζητούν θεραπείες (ορφανά φάρμακα) που απευθύνονται σε λίγους, πλην όμως εξίσου σημαντικούς ασθενείς. Εν τούτοις, αλλαγές που δρομολογεί το υπουργείο Υγείας στο πεδίο της πολιτικής του φαρμάκου έχει σηκώσει κύμα ανησυχίας στα άτομα με σπάνιες παθήσεις και στις οικογένειές τους, φοβούμενοι πως θα προκύψουν περαιτέρω εμπόδια στην πρόσβασ τους στη θεραπεία.
Οπως άλλωστε επισημαίνει ο πρόεδρος του ΔΣ της Ενωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος (ΕΣΑΕ), Δημήτρης Αθανασίου, μιλώντας στο ένθετο «Υγεία», η πρώιμη πρόσβαση (early access) αποτελεί κατά κανόνα τη μόνη σωτήρια οδό για την πλειονότητα των ατόμων που έχουν διαγνωστεί με σπάνια νοσήματα.
Και συμπληρώνει με νόημα πως το 90% των καινοτόμων ορφανών φαρμάκων ερευνώνται και παράγονται στις ΗΠΑ με τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων εκεί (FDA) να δίνει σε ορισμένες περιπτώσεις «υπό όρους έγκριση» σε φάρμακα βασισμένα σε έναν περιορισμένο αριθμό δεδομένων από κλινικές δοκιμές. Και αυτό διότι τα στάδια που μεσολαβούν έως την ολοκλήρωση των ερευνών και την τελική αδειοδότηση από τους εγκριτικούς φορείς ισοδυναμούν με πολύμηνη ή ακόμη πολυετή αναμονή – χρόνος δηλαδή που δεν είναι διαθέσιμος για αυτούς τους ασθενείς.
Αρκεί κανείς να αναλογιστεί πως για το 30% των ατόμων με σπάνιο νόσημα η επιβίωσή τους δεν ξεπερνά τα 5 έτη ενώ οι σπάνιες παθήσεις ευθύνονται για το 35% των βρεφικών θανάτων και το 58% των παιδιατρικών θανάτων. Μια ακόμη πολύ σημαντική λεπτομέρεια είναι πως για το 95% των σπάνιων παθήσεων δεν υπάρχει εγκεκριμένη θεραπεία. Ο κ. Αθανασίου πάντως εξετάζοντας ολιστικά το θέμα επιχειρεί μια διαφορετική προσέγγιση όταν προσθέτει πως τα σπάνια νοσήματα εν τέλει μας αφορούν όλους. «Οι πιο καινοτόμες θεραπείες αλλά και τα πιο πολλά από τα νέα διαγνωστικά εργαλεία που αναπτύσσονται προέρχονται από την έρευνα στα σπάνια νοσήματα. Αυτό οδηγεί σε ανακαλύψεις που θα ωφελήσουν και άλλες ασθένειες».
Περιοριστικά μέτρα
Εν τούτοις, πρόσφατα η ηγεσία του υπουργείου Υγείας ανακοίνωσε εφαρμογή περιοριστικών μέτρων στην εισαγωγή φαρμάκων από το Ινστιτούτο Φαρμακευτικών Ερευνών και Τεχνολογίας (ΙΦΕΤ), καταγγέλλοντας σπατάλη που προκύπτει από την εισαγωγή πολύ ακριβών φαρμάκων. Στο πλαίσιο, δε, αυτό αναμένεται να μπουν στο μικροσκόπιο θεραπείες που έχουν λάβει έγκριση μόνο από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), επισημαίνοντας ότι δεν θα χορηγούνται πλέον τόσο εύκολα φάρμακα που δεν έχουν εγκριθεί από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ).
Σύμφωνα όμως με την Ενωση Σπάνιων Ασθενών Ελλάδας η μη έγκριση ενός φαρμάκου από τον EMA δεν θα πρέπει να αποτελεί αυτομάτως εμπόδιο για την εισαγωγή και τη διαθεσιμότητά του στην ελληνική αγορά, όπως ισχύει και στις υπόλοιπες χώρες της Ευρώπης. «Εάν λάβουμε υπόψη μας μόνο τις εγκρίσεις του EMA, παραβλέποντας τις αποφάσεις του FDA, θα προκύψει η κατάσταση όπου ορισμένες ιατρικές ανάγκες στην Ελλάδα θα μείνουν ανεκπλήρωτες. Αυτό καταδεικνύει την ανάγκη για ευέλικτες αλλά και αποτελεσματικές πολιτικές στην Ελλάδα σχετικά με την εισαγωγή φαρμάκων, οι οποίες θα λαμβάνουν υπόψη τις ιδιαιτερότητες της παγκόσμιας φαρμακευτικής αγοράς και των ρυθμιστικών διαδικασιών. Παράλληλα, η δυνατότητα πρόσβασης σε φάρμακα που έχουν εγκριθεί από τον FDA αλλά όχι από τον EMA μπορεί να αποδειχθεί ζωτικής σημασίας για ασθενείς με σοβαρές ή θανατηφόρες παθήσεις, οι οποίοι έχουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές, υπογραμμίζοντας έτσι την ανάγκη για ταχεία προσαρμογή και ευελιξία στις εθνικές ρυθμιστικές πολιτικές» υπογραμμίζει σε ανακοίνωσή της.
Για την ιστορία, υπενθυμίζεται πως το ζήτημα αυτό προέκυψε μετά την αποκάλυψη πως τουλάχιστον 15 εκατομμύρια ευρώ δαπανήθηκαν πέρυσι από τα δημόσια ταμεία για τη συνταγογράφηση φαρμάκου έναντι μιας σπάνιας νευροεκφυλιστικής ασθένειας του κινητικού νευρώνα (ALS), ενώ στον ίδιο λογαριασμό προστέθηκαν επιπλέον 3 εκατομμύρια κατά τους πρώτους δύο μήνες του 2024, το οποίο εν τέλει δεν έλαβε έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ).
Οι εκπρόσωποι της Ενωσης από την άλλη ανταπαντούν πως «υπάρχουν σαφώς περισσότερες περιπτώσεις όπου φάρμακα με υπό όρους έγκριση που διατίθενται αρχικά μέσω προγραμμάτων πρώιμης πρόσβασης κατέληξαν σε επιτυχημένη πλήρη έγκριση από τους ρυθμιστικούς μηχανισμούς, προσφέροντας νωρίς τεράστια οφέλη στους ασθενείς». Και συμπληρώνουν πως είναι αναγκαίο να καθοριστούν με σαφήνεια οι προϋποθέσεις για την αξιολόγηση και την εισαγωγή των φαρμάκων, με στόχο να μην παραμένουν ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες στην Ελλάδα.
tanea.gr
